La farmacia especializada, la categoría de la industria de seguros que abarca medicamentos y tratamientos para diagnósticos raros y complejos que a menudo requieren un manejo y administración especiales, ha estado creciendo a un ritmo récord.
Los incentivos están aprovechando las últimas tecnologías y fomentando el desarrollo de tratamientos como biológicos, biosimilares y terapias basadas en genes y células, lo cual está desafiando cada vez más la capacidad de las aseguradoras para predecir, controlar y gestionar los costos de estos tratamientos.
Los medicamentos especializados de hoy en día tratan una amplia y creciente variedad de condiciones y necesidades, desde enfermedades raras hasta tratamientos innovadores y dirigidos para cánceres, enfermedades inflamatorias y más. Este nicho particular se lanzó en serio en 1983 con la aprobación de la Ley de Medicamentos Huérfanos, que incentivó a las compañías farmacéuticas a investigar tratamientos para enfermedades que afectan a menos de 200,000 individuos en los EE.UU. Incentivos adicionales introducidos a lo largo de los años, incluyendo el Programa de Aceleración de Curas para Enfermedades Raras (ARC), establecido en 2022 por el Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA), y el establecimiento en 2023 de la Oficina de Productos Terapéuticos (OTP), que tiene como objetivo mejorar la supervisión y la experiencia en terapias génicas y celulares y otros biológicos, también han acelerado el desarrollo de estos medicamentos.
No es sorprendente que las reclamaciones relacionadas con las condiciones raras y no raras (pero difíciles de tratar) para las cuales se están desarrollando estos medicamentos hayan estado aumentando. En 2022, según CVS Health Payor Solutions, el 50% de las nuevas aprobaciones de medicamentos fueron para tratar enfermedades huérfanas, y al menos la mitad de todos los costos de farmacia de los pagadores provienen actualmente del 2.5% de los asegurados que utilizan medicamentos especializados.
Cientos de estos nuevos medicamentos están actualmente en desarrollo para más de 13 condiciones. CVS Payor Solutions proyecta que para 2025, 606 nuevos medicamentos, 211 indicaciones especializadas adicionales para medicamentos existentes, 34 nuevas terapias génicas y 30 biosimilares habrán recibido aprobaciones de la FDA. Se espera que el mercado de farmacia especializada en general crezca a una tasa compuesta del 35% en 2025. Gran parte del crecimiento del segmento, según la consultora farmacéutica especializada AscellaHealth, provendrá de terapias génicas, medicamentos para cánceres (particularmente cánceres de sangre), trastornos autoinmunes y trastornos sanguíneos no cancerosos, y trastornos neurológicos.
Un campo abarrotado
Muchos de los medicamentos más nuevos están dando nueva esperanza a los pacientes y sus familias, pero en los últimos 10 años, los altos precios de lista de estos medicamentos han impuesto riesgos financieros significativos para los pagadores. Los datos de utilización de medicamentos para las Partes B y D de Medicare del Centro de Servicios de Medicare y Medicaid (CMS) de 2014 a 2021 (Gráfico 1) mostraron que los costos anuales para cubrir medicamentos especializados y no especializados para el cáncer aumentaron aproximadamente un 11.7%, en comparación con el 8.4% para los medicamentos no relacionados con el cáncer.
Gráfico 1: Gastos de Medicamentos de Medicare Partes B y D ($ en miles de millones)
Tendencia general 9.1% Tendencia en cáncer 11.7% Tendencia no relacionada con cáncer 8.4%
Gráfico 2: Gastos de Medicamentos de Alto Costo de Medicare Partes B y D ($ en miles de millones)
Tendencia general 16.3% Tendencia en cáncer 24.4% Tendencia no relacionada con cáncer 10%
Ambas métricas incluyen la tendencia de costos por unidad y la utilización, pero excluyen el impacto de los descuentos de medicamentos, que no se informan de manera transparente al CMS y otras partes interesadas. De estos, los medicamentos más costosos para el cáncer, que aquí definimos como aquellos que generalmente cuestan a los mercados comerciales más de $100,000 por año, experimentaron una tendencia anual de costo por unidad más utilización del 24.4%. Esta tendencia particular impulsó el aumento promedio general de los costos para los medicamentos especializados de mayor costo a aproximadamente el 16.3%, en comparación con la tendencia de los medicamentos no relacionados con el cáncer de mayor costo, que fue de aproximadamente el 10.0%.
Aunque la categoría del cáncer es la principal en cuanto a las tendencias continuas de la farmacia especializada de alto costo, ciertas otras condiciones raras también tienen tratamientos de alto costo:
- La hipofosfatasia es un trastorno genético raro que resulta en dientes defectuosos y mineralización ósea. El tratamiento de hipofosfatasia Strensiq (asfotasa alfa) es típicamente el tratamiento crónico más costoso. En 2023, un curso de tratamiento con Strensiq podría costar alrededor de $2.5 millones. Crysvita, que trata la hipofosfatasia ligada al cromosoma X, tiene niveles de costo anual típicos de alrededor de $500,000.
- Muchos de los factores de hemofilia A y B en el mercado tienen costos anuales que generalmente oscilan entre $400,000 y más de $1 millón. Las terapias génicas recientemente aprobadas de una sola vez – Hemgenix (etranacogene dezaparvovec-drlb) para hemofilia B y Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) para hemofilia A, tienen precios de lista de $3.5 millones y $2.9 millones, respectivamente. Los nuevos tratamientos para la hemofilia también incluyen características que mejoran la calidad de vida, como la liberación prolongada, de modo que los pacientes finalmente podrían requerir tratamientos menos frecuentes, lo que podría reducir los costos a largo plazo a pesar del mayor precio unitario de estas alternativas de liberación prolongada.
- Otros trastornos raros de la coagulación de la sangre, como la enfermedad de Von Willebrand, continúan teniendo tratamientos de muy alto costo, como Tretten ($1.2 a $1.4 millones anuales), Coagadex ($1.1 a $1.3 millones anuales) y Vonvendi ($500,000 a $700,000 anuales).
- La lipodistrofia es un síndrome raro que causa la pérdida de grasa en partes del cuerpo y posiblemente la acumulación de depósitos de grasa anormales en otras partes del cuerpo. El tratamiento de lipodistrofia Myalept (metreleptina) generalmente cuesta más de $1.2 millones por un curso de tratamiento de un año completo.
- Cuatro de los tratamientos de dosis múltiples para la distrofia muscular de Duchenne, una de las formas más graves de distrofias musculares hereditarias – Exondys 51 (eteplirsen), Vyondys 53 (golodirsen), Amondys 45 (casimersen) y Viltepso (viltolarsen) – se dosifican según el peso del paciente, lo que significa que los costos pueden variar ampliamente. Los costos típicos de un año pueden oscilar entre $700,000 y $2.3 millones por año. La opción de terapia génica de una sola vez Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl), aprobada para edades de 4 y 5 años, tiene un precio de lista de $3.2 millones.
- Un tratamiento para la progeria, el raro síndrome que causa que los niños envejezcan rápidamente, Zokivny (lonafarnib), generalmente cuesta más de $900,000 por un curso de tratamiento de un año completo.
- La enfermedad de Pompe, la condición relacionada con el glucógeno que causa debilidad muscular severa y desgaste, tiene varias opciones de tratamiento con costos anuales que oscilan entre $350,000 y hasta $1 millón. Los tratamientos de menor a mayor costo son: Myozyme (alglucosidasa alfa), Nexviazyme (alglucosidasa alfa), Pombliti (cipaglucosidasa alfa-atga) más OPFOLDA (miglustat), y Lumizyme (alglucosidasa alfa).
En términos de cáncer, los pacientes con costos más altos generalmente reciben tratamientos escalonados que terminan con trasplantes de médula ósea, los cuales a veces incurren en reacciones adversas que requieren hospitalización adicional. Además, los costos de las terapias celulares (también conocidas como CAR T), que están aumentando en acceso y uso, son similares a los de los trasplantes de médula ósea, pero tienen presiones financieras adicionales debido a los costos del propio tratamiento CAR T.
Dicho esto, es relativamente raro encontrar medicamentos especializados para el cáncer con costos en los niveles extremos que se ven en las condiciones no relacionadas con el cáncer. Sin embargo, recientemente se han experimentado niveles altos y crecientes de costos de medicamentos para el cáncer en los siguientes casos:
- Elzonris (tagraxofusp-erzs), un tratamiento para la neoplasia de células dendríticas plasmacitoides blásticas, puede costar aproximadamente $3 millones por un curso de tratamiento de un año completo.
- Kimmtrak (tebentafusp-tebn), un tratamiento para el melanoma uveal, puede costar casi $1 millón por un curso de tratamiento de un año completo.
- Folotyn (pralatrexato), para el linfoma de células T periféricas en recaída o refractario, puede costar más de $800,000 por un curso de tratamiento de un año completo.
- Demser (metirosina), para los síntomas de feocromocitoma (tumores de las glándulas suprarrenales), puede costar más de $800,000 por un curso de tratamiento de un año completo. Un paciente que también use Dibenzyline (fenoxibenzamina) puede incurrir en costos de reclamaciones tan altos como $1 millón.
¿Cómo pueden los planes de salud mitigar estos costos y riesgos?
Cuando los casos tienen reclamaciones de medicamentos con altos costos excesivos, existen estrategias para asegurarse de que el plan de salud esté maximizando el valor:
Curar los formularios
Los biosimilares y genéricos a menudo están disponibles para competir directamente con ciertos medicamentos. Una vez aprobados, los redactores directos deben asegurarse de que sus formularios adopten genéricos y biosimilares rápidamente para tener disponibles alternativas de menor costo y fomentar la competencia de precios. También se recomiendan incentivos de diseño del plan para fomentar el uso de alternativas de menor costo por parte de los pacientes, como una colocación en un nivel de copago más bajo. A veces, vale la pena eliminar por completo los nombres de marca de alto costo de un formulario. Por ejemplo, el fentanilo está disponible en forma genérica para ayudar a tratar el dolor relacionado con ciertos cánceres, pero las versiones de marca de fentanilo pueden costar de ocho a 15 veces más que el genérico, costando innecesariamente a algunos planes de salud decenas o cientos de miles de dólares al año.
Abordar el “dónde” para ciertos medicamentos
Los planes de salud deben examinar si ciertos medicamentos se acceden de manera óptima a través de una farmacia minorista, una farmacia especializada o ciertos hospitales, ya que el mismo medicamento puede costar drásticamente más cuando es administrado por ciertos proveedores. Aquí es donde la comparación de referencias puede ayudar a los planes de salud a reducir costos.
Buscar y reaccionar ante cargos atípicamente altos
El análisis de casos atípicos es una herramienta poderosa para identificar malos actores, errores humanos o errores en los sistemas de reclamaciones. En un caso que RGA encontró recientemente, el costo para un paciente de la inmunoterapia post-trasplante fue ocho veces más de lo normal, pero se corrigió trabajando con el proveedor de la red de trasplantes de terceros.
Vigilar los costos de los medicamentos J Code
Aunque el Congreso y los legisladores estatales han aumentado su escrutinio sobre los administradores de beneficios de farmacia en los últimos dos años, se están encontrando más reclamaciones de medicamentos atípicas entre los medicamentos facturados por médicos e instalaciones (medicamentos J Code) que en los medicamentos minoristas. A veces, estos casos flagrantes deberían implicar consecuencias de exclusión de la red para ciertos proveedores o instalaciones, o al menos implicaciones en los contratos de proveedores y remedios intermediarios.
Vigilar los J Codes generales
La mayoría de los medicamentos no minoristas, cuando se aprueban por primera vez, se facturan utilizando los códigos J generales J3490, J3590 o J9999 hasta que se asigna un código específico. Dado que los códigos generales generalmente no son marcados por los sistemas de reclamaciones, los niveles de cargos netos de descuentos pueden ser incorrectamente altos. Los planes de salud se beneficiarían de revisar las reclamaciones de códigos J generales, particularmente las de alto valor.
La conclusión: Los informes detallados para los clientes, así como el marcado adecuado, permitirán la identificación de problemas y acciones que mejorarán los resultados y reducirán los costos.
Gestionando el riesgo
Lo que está claro es que planificar y ejecutar el uso de medicamentos especializados requiere una supervisión fuerte y cuidadosa. Los nuevos tratamientos y terapias de alto costo están llegando más rápido que nunca y los casos con costos excesivos están aumentando, lo cual desafía la gestión de la cartera.
¿Lo más importante? Todos buscan una solución mágica. Desafortunadamente, hasta la fecha, nadie ha encontrado una. Para los pagadores, ajustar las prácticas básicas y confiar en una buena gestión de costos y utilización es la mejor apuesta.
Procesos sólidos de autorización previa validarán el medicamento adecuado para el paciente, así como el sitio más rentable para la administración del tratamiento. Muchos medicamentos especializados pueden ser administrados de manera segura en el hogar del paciente, en lugar de en una clínica u hospital donde los costos son mucho más altos.
Vigilar los códigos J genéricos que pueden pasar por alto las banderas del sistema de reclamaciones, permitiendo pagos más altos de lo habitual, también puede ayudar a controlar los costos de la farmacia especializada.
